2025_12_Материал месяца

ВАСИЛИЙ ИГНАТЬЕВ: «НЕКОТОРЫЕ РЕГИОНЫ ГОТОВЫ БЫЛИ ЧУТЬ ЛИ НЕ ЖИЛЬЕ ПОКУПАТЬ СЕМЬЯМ С БОЛЬНЫМИ ДЕТЬМИ, ЧТОБЫ ОНИ ПЕРЕЕХАЛИ В МОСКВУ»

К пятилетию фонда «Круг добра» Vademecum запускает цикл интервью с экспертами фармацевтической и медицинской отрасли о влиянии фонда на систему помощи орфанным пациентам. О ключевых изменениях, взаимодействии с бизнесом и дальнейшей эволюции модели рассказывает генеральный директор АО «Р-Фарм» Василий Игнатьев.

– Сегодня вклад «Круга добра» чаще всего рассматривают через социальную оптику. Если говорить о системе в целом, какие ключевые изменения он привнес в лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями?

– До появления фонда система была крайне фрагментированной. Основная нагрузка лежала на регионах, бюджеты которых не были рассчитаны на обеспечение единичных пациентов сверхдорогими препаратами. Это приводило к судебным разбирательствам, экстренным закупкам и постоянной неопределенности для семей.

Создание «Круга добра» позволило централизовать финансирование и принятие решений. Появился федеральный механизм, который снял с регионов наиболее тяжелые обязательства и задал понятные правила для всех участников процесса – от врачей до фармпроизводителей. В этом смысле фонд стал важным элементом перестройки всей архитектуры орфанного лекарственного обеспечения.

– Как отрасль воспринимала инициативу на этапе ее формирования?

– Идея целевого направления дополнительных налоговых поступлений на помощь детям с редкими заболеваниями обсуждалась задолго до запуска фонда, в том числе на площадках «Деловой России». «Р-Фарм» принимал участие в этих обсуждениях и поддержал инициативу сразу. Очевидно же, что это дело благое и для людей, и для отрасли.

При этом четкого понимания, каким именно будет итоговый механизм, тогда не существовало. Ситуация с поддержкой пациентов с орфанными заболеваниями тогда была архисложная. Я знаю, что некоторые регионы готовы были чуть ли не жилье покупать семьям с больными детьми, чтобы они переехали в Москву. Были вопросы к устойчивости модели, к процедурам, к роли разных участников.

– Ну да. Была и бесконечная эпопея в региональных судах, где пациенты добивались подтверждения своих прав на дорогостоящую терапию.

– Да, всякое было. Я общался с несколькими вице-губернаторами, и они объясняли, как сильно такие обязательства угнетали региональные бюджеты. Регионы не могли жить в модели, где один пациент меняет бюджетный год.

Поэтому, с одной стороны, было совершенно очевидно, что такой механизм необходим, но с другой – было много сомнений насчет того, как все это обустроить. Уверенности в том, что инициатива обретет нынешние очертания «Круга добра», не было. Но воплотилась она, на мой взгляд, достойно.

И выбор придать этому проекту формат фонда, и дальнейшие решения, выстроившиеся в порядок его работы, были успешными. Создание «Круга добра» стало уникальной социально ориентированной историей.

– Когда фактически «Р-Фарм» включился в работу с «Кругом добра»?

– Мы сотрудничаем с фондом практически с момента его основания в 2021 году, причем направление терапии редких заболеваний компания развивала и до появления «Круга добра».

Совместно с партнерами в Японии и других странах мы занимались поиском перспективных разработок по широкому спектру орфанных нозологий. Наличие сети международных партнерств, собственных производственных мощностей и R&D-лабораторий позволяет нам не только выводить препараты на рынок, но и обеспечивать пациентов терапией в долгосрочной перспективе. Прямые контакты с производителями инновационных препаратов и возможность ускорять их выход на российский рынок – одно из наших ключевых конкурентных преимуществ.

– Ваше сотрудничество с «Кругом добра» началось с препарата для терапии миодистрофии Дюшенна. В чем специфика этого проекта?

– Этот препарат показан пациентам с миодистрофией Дюшенна с определенной мутацией гена DMD, поддающейся терапии путем пропуска 53-го экзона. В орфанной медицине цифры маленькие, а ответственность максимальная: лекарство подходит примерно 6% пациентов с МДД, и сегодня терапию получают 93 ребенка.

В 2022 году мы подписали лицензионное соглашение с инновационной японской компанией. Это позволило нам уже в четвертом квартале 2022 года стать поставщиком фонда по этому препарату. Первые мальчики с диагнозом МДД начали получать терапию как подопечные «Круга добра» – тогда еще в статусе незарегистрированного препарата, в импортной упаковке.

– Насколько сложным оказался путь от первых поставок до регистрации препарата в России?

– Основные сложности были связаны с регуляторикой. На момент начала проекта препарат не был зарегистрирован ни в Европе, ни в США. Регистрационное досье формировалось фактически с нуля, документацию приходилось переводить с японского языка и адаптировать под российские требования.

Дополнительные трудности возникли в 2022 году на фоне геополитических ограничений. Банкам и логистическим операторам требовались подробные разъяснения, что речь идет о жизненно важном препарате для лечения редкого заболевания.

В 2024 году препарат был зарегистрирован в России. Часть производственных этапов сегодня реализуется на заводе «Ортат»: мы осуществляем упаковку, контроль качества и можем гарантировать стабильное наличие препарата для российского рынка.

– Препарат для терапии МДД остается ключевым продуктом вашего орфанного портфеля?

– С декабря 2023 года по соглашению со шведской компанией Sobi мы поставляем препарат Гамифант (эмапалумаб) для терапии гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза – как первичной, так и вторичной формы. В октябре 2024 года эмапалумаб вошел в пилотный проект фонда по закупке незарегистрированных препаратов «в резерв» для экстренного обеспечения детей. Появление закупок незарегистрированных препаратов «в резерв» – редкий пример управляемой готовности системы к клиническим сюрпризам.

С конца 2024 года по соглашению с еще одной японской компанией мы поставляем препарат в форме геля для наружного применения для терапии ангиофибром лица у пациентов с туберозным склерозом.

– Продолжает ли «Р-Фарм» поиск новых решений для орфанного сегмента?

– Мы продолжаем собственные НИОКР, развиваем сотрудничество с партнерами из других стран и в ближайшее время планируем начать поставки инновационного препарата для терапии редкого тяжелого неврологического нарушения, а также препаратов для других орфанных заболеваний. Наша задача – предлагать медицинскому сообществу и экспертам «Круга добра» новые терапевтические возможности.

– Как в текущих условиях выстраивается логистика и цепочки поставок?

– География закупок компании существенно изменилась. Если раньше сырье, материалы и оборудование в основном поступали из Европы и США, то с 2022 года фокус сместился на рынки Юго-Восточной Азии, прежде всего Китая и Индии, а также на решения российских производителей.

Ключевой задачей стало перестроение цепочек поставок таким образом, чтобы это не повлияло на непрерывность производства, стабильность снабжения пациентов и уровень качества продукции. Сегодня нам удалось организовать поставки товаров, доступ к которым был затруднен из-за санкционных ограничений. Этого удалось достичь за счет усиления сотрудничества с российскими производителями, перехода к самостоятельному производству отдельных компонентов, включая биологические среды, и поиска новых поставщиков с подтвержденным качеством.

– Каким вы видите дальнейшее развитие модели «Круга добра»?

– В ближайшие годы логично ожидать дальнейшего расширения перечней заболеваний и препаратов. Существенным шагом уже стало увеличение возраста пациентов под опекой фонда до 19 лет.

В более долгосрочной перспективе темпы расширения неизбежно снизятся, и тогда встанет вопрос перераспределения функций между фондом и классической системой лекарственного обеспечения. Это может происходить, например, через масштабирование программы «14 ВЗН» и выстраивание бесшовного перехода пациентов из детской системы во взрослую.

– Как будет развиваться рынок орфанных препаратов в целом?

– Технологическое развитие, цифровизация и применение инструментов искусственного интеллекта уже упрощают и ускоряют процессы разработки препаратов, в том числе орфанных.

Дополнительным фактором станет вывод биоаналогов после истечения патентной защиты оригинальных препаратов. Мы по-прежнему можем опираться на дженерическую модель, как довольно предсказуемую с точки зрения возврата инвестиций. В совокупности это будет постепенно менять структуру сегмента и снижать нагрузку на систему здравоохранения.

Я уверен, что технологическое развитие может изменить сегмент до неузнаваемости уже в ближайшие годы.

Источник: Вадемекум, 25.12.2025.